Источник: https://dravetsyndromenews.com/news/
В США и Европе препарат применяется для лечения пациентов в возрасте от 2 лет и старше.
Министерство здравоохранения, труда и социального обеспечения Японии одобрило Финтеплу (фенфлурамин) для перорального применения в качестве дополнительного лечения приступов, связанных с синдромом Драве, у взрослых и детей от 2 лет и старше.
Терапия необходима тем пациентам, у которых судороги недостаточно контролируются другими противосудорожными препаратами.
Одобрение препарата анонсировала компания Nippon Shinyaku, которая будет продавать Финтеплу в Японии в соответствии с соглашением, заключенным с американской фармацевтической компанией Zogenix. Заявка на регистрацию препарата в Японии была подана в 2021 году.
Ранее в этом же году бельгийский фарм-гигант UCB заключил сделку по приобретению Zogenix. Таким образом, за производство и продажу Финтеплы в Японии будет отвечать отделение UCB Japan.
Также в 2021 году Финтепла получила в Японии статус орфанного препарата для лечения синдрома Драве, от которого, по оценкам специалистов, в стране страдают 3000 человек. Это было сделано с целью ускорить клиническую разработку терапии и прохождение нормативно-правовых формальностей.
«Мы надеемся, что Финтепла внесет свой вклад в лечение пациентов, страдающих [синдромом Драве] в Японии», — говорится в пресс-релизе компании Nippon Shinyaku.
В США и Европе препарат применяется для лечения пациентов в возрасте от 2 лет и старше.
Финтепла представляет собой пероральный раствор фенфлурамина в низких дозах, первоначально разработанный для подавления аппетита. Он блокирует обратный захват серотонина, важного химического медиатора головного мозга. Также предполагалось, что он действует на сигма-рецепторы, находящиеся на поверхности нервных клеток.
Zogenix провел в Японии международное клинического исследования фазы 3 (NCT02826863), в котором приняли участие 143 ребенка с синдромом Драве в возрасте от 2 до 18 лет, судороги которых не контролировались должным образом стандартной терапией.
Участникам давали либо раствор плацебо, либо Финтеплу в дозах 0,7 или 0,2 миллиграмма на килограмм массы тела (мг/кг) в день. Далее дозу постепенно увеличивали до целевой в течение первых двух недель, после чего наблюдение продолжалось еще 12 недель (около трех месяцев).
Результаты показали, что по сравнению с плацебо более высокая доза Финтеплы снижала среднее количество ежемесячных эпилептических приступов на 64,8%.
Профиль эффективности и безопасности терапии в целом был аналогичен тому, что наблюдалось в предыдущих исследованиях. Объективные данные также показали, что Финтепла снижает частоту приступов у детей, подростков и взрослых с Драве.
Наиболее распространенными побочными эффектами в клинических испытаниях были снижение аппетита, сонливость, недостаток энергии, усталость, диарея, лихорадка, инфекция верхних дыхательных путей и бронхит — инфекция основных дыхательных путей легких.
Кроме того, препарат может вызвать серьезные изменения в работе сердца. Таким образом перед началом и во время терапии рекомендуется наблюдение пациента у кардиолога.
В настоящее время одобренная доза Финтеплы в Японии составляет 0,2 мг/кг в день в два приема, но она может быть изменена в зависимости от тяжести симптомов. Дозировка не должна превышать 0,4 мг/кг или 17 мг в сутки у пациентов, не принимающих Диакомит, и 0,7 мг/кг или 26 мг в сутки у тех, кто принимает вышеуказанную терапию.
Автор исходного текста:
Мариса Векслер, магистр наук в области клеточной и молекулярной патологии Университета Питтсбурга. Специалист в области генетических факторов возникновения рака яичников. Области компетенций: биология рака, иммунология, генетика.
Дополнительная стажировка: Американское общество генетиков, стажер направления научных публикаций и коммуникаций.