Диакомит одобрен FDA в качестве дополнительной терапии при синдроме Драве для детей в возрасте от 6 месяцев и старше.

FDA расширяет перечень противосудорожных препаратов длямаленьких пациентов.

Источник

Диакомит одобрен FDA в качестве дополнительной терапии при синдроме Драве для детей в возрасте от 6 месяцев и старше

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило противосудорожный препарат Диакомит (Стирипентол) в качестве препарата второй линии выбора, либо в качестве дополнительной терапии к препарату Клобазам (МНН) для лечения эпилептических приступов при синдроме Драве у младенцев в возрасте от 6 месяцев.

Основное условие – вес ребенка должен быть не менее 7 кг (около 15 фунтов).

Диакомит первоначально был одобрен FDA в 2018 году для лечения детей с синдромом Драве в возрасте от 2 лет и старше. Теперь же это единственный препарат, разработанный компанией Биокодекс (Франция) и одобренный FDA, для лечения  эпилептических приступов  при синдроме Драве у детей в возрасте от 6 месяцев.

В пресс релизе генеральный директор компании «Биокодекс» г-н Кудурье отметил, что «Биокодекс» с всегда стремится поддерживать пациентов с синдромом Драве и лиц, осуществляющих за ними уход. Обеспечив доступ к раннему специализированному и эффективному лечению с момента постановки этого тяжелого диагноза, можно улучшить качество жизни еще большего количества детей.

Диакомит выпускается для пероральной терапии, в виде капсул или пакетов с порошком с фруктовым вкусом для смешивания с водой в дозировках 250 и 500 мг. Рекомендуемая доза Диакомита для детей в возрасте до 1 года или с массой тела менее 10 кг - 25 мг/кг два раза в день, при этом общая суточная доза должна быть более 50 мг/кг в сутки.

Для пациентов старше 1 года с массой тела не менее 10 кг, дозу 50 мг/кг в сутки можно назначать либо в виде двух доз по 25 мг/кг в сутки, либо в виде трех доз по 16,67 мг/кг в сутки.

Эффективность и безопасность Диакомита изучались в двух клинических исследованиях 3 фазы (STICLO-France и STICLO-Italy). В исследовании участвовали 64 ребенка с синдромом Драве в возрасте от 3 лет и старше, у которых регистрировалось не менее четырех генерализованных клонических или тонико-клонических приступов в месяц на фоне приема противосудорожных препаратов  Клобазама и Вальпроата натрия.

Участники исследования в течение двух месяцев принимали Диакомит или плацебо в качестве дополнительной терапии к Клобазаму и Вальпроату натрия.

Результаты исследований показали, что число пациентов, у которых наблюдалось снижение частоты приступов не менее чем на 50%, было значительно выше в группе принимавших Диакомит, чем в группе плацебо (69,7% против 6,5%). Почти у каждого третьего пациента (36,4%) в группе принимавших Диакомит не было приступов во время двухмесячного приема препарата. У всех пациентов, принимавших плацебо, приступы сохранялись.

Наиболее распространенными нежелательные явлениями Диакомита были: сонливость, снижение аппетита, возбуждение, проблемы с координацией, потерю веса, низкий мышечный тонус, тошноту, тремор, бессонницу и дизартрию.

По данным компании «Биокодекс», данных об эффективности Диакомита в монотерапии (без дополнительных противосудорожных препаратов) нет.

Механизм действия терапии остается до конца не изученным. Возможно, Диакомит может являться модулятором повышения активности сигнальных путей в головном мозге, тем самым снижая количество эпилептических приступов, либо приводить к повышению концентрации Клобазама в крови без коррекции его дозы.

Автор исходного текста:

Мариса Векслер, магистр наук в области клеточной и молекулярной патологии Университета Питтсбурга. Специалист в области генетических факторов возникновения рака яичников. Области компетенций: биология рака, иммунология, генетика. 

Дополнительная стажировка: Американское общество генетиков, стажер направления научных публикаций и коммуникаций.

Скачать статью в формате PDF